심혈관 및 당뇨 질환용 AAV 유전자치료제 개발 전문기업 마크헬츠(MarkHerz Inc.)는 분당서울대학교병원 신경외과와 ‘뇌졸중 및 뇌종양 환자 맞춤형 AAV 유전자치료제 공동개발’을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.

이번 협약은 분당서울대병원에서 진행됐으며, 이승민 마크헬츠 대표와 김재용 분당서울대병원 신경외과장이 직접 참석해 서명식을 진행했다.

양 기관은 이번 MOU를 통해 △뇌졸중·뇌종양 관련 임상 데이터 및 기술 정보의 상호 공유 △표적형 AAV 캡시드 및 치료제의 공동 설계와 전임상 평가 △임상시험 공동 수행 등 유전자치료제 개발의 전주기를 아우르는 협력 체계를 구축한다는 방침이다.

뇌졸중은 국내 사망 원인 4위로, 후유장애 유발률이 높아 골든타임 치료가 필수적인 질환이다. 고등급 뇌종양(예: 교모세포종)의 경우 5년 생존율이 10% 미만에 불과하며, 재발과 내성으로 인해 표준치료의 한계가 명확하다. 두 질환 모두 뇌혈관장벽(BBB) 뒤에 병변이 존재해 기존 치료제의 전달이 어려운 만큼 정밀 AAV 기반 유전자치료제는 획기적인 대안으로 주목받고 있다.

마크헬츠는 자사의 MAAV 플랫폼(MarkHerz AAV Vector Platform)을 기반으로 BBB를 선택적으로 통과할 수 있는 차세대 AAV 벡터를 개발하고 있으며, AI 기반 고속 캡시드 설계 및 무인 자동화 생산 역량을 갖춘 유일한 국내 기업이다.

분당서울대병원 신경외과는 연간 1800건 이상의 고난도 뇌수술 경험과 방대한 영상·유전체 데이터 기반 분석 능력을 보유하고 있으며, 이번 협약을 통해 임상 초기 설계부터 후보 물질의 안전성 및 효능 검증, 환자 모집까지 공동으로 진행할 예정이다.

김재용 과장은 “정밀 유전자치료는 급성기 생존율을 높이고, 회복 이후 후유 장애를 최소화할 수 있는 혁신적 치료 전략”이라며 “빠른 임상 진입을 통해 실제 환자에게 새로운 희망을 제시하겠다”고 밝혔다.

이승민 대표는 “우리는 이미 심혈관 및 당뇨 질환 분야에서 AAV 플랫폼의 경쟁력을 입증해왔으며, 이번 협력을 계기로 중추신경계 질환이라는 또 하나의 미개척 영역을 정조준할 것”이라며 “마크헬츠의 AAV 플랫폼이 뇌질환 치료의 게임 체인저가 되도록 만들겠다”고 말했다.

이번 협약은 마크헬츠가 지난해 7월 서울성모병원 심혈관센터와 ‘족부궤양 AAV 치료제’, 2025년 5월 독일 TUM 병원과 ‘협심증 및 당뇨 질환 AAV 치료제’ 공동개발에 이은 세 번째 대형 전략 파트너십이다. 마크헬츠는 이를 통해 자사의 MAAV 플랫폼이 심장·혈관을 넘어 뇌, 근육, 간, 내이 등 다양한 만성질환 영역으로 확장 가능한 고유 기술임을 입증하고 있다.

한편 마크헬츠는 2021년 설립 이래 AI 기반 캡시드 설계와 자동화 생산 기술을 바탕으로 빠른 개발·대량생산이 가능한 AAV 플랫폼을 완성했으며, 오는 8월 독일 뮌헨에 독립법인(GmbH)을 설립함으로써 유럽과 북미시장으로의 본격 진출을 준비 중이다.

이번 분당서울대병원과의 협력을 계기로 마크헬츠는 정밀 유전자치료 시대의 주도권을 확보하며 국내를 넘어 글로벌 AAV 치료제 시장의 강자로 자리매김할 것으로 기대된다.