GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신 신약이 임상 1/2상 첫 환자 투여에 성공하고 본격적인 글로벌 임상에 돌입했다.

GC녹십자와 한미약품은 지난 14일 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명: GC1134A/HM15421)’에 대한 국내 환자 투여가 성공적으로 완료됐다고 15일 밝혔다.

GC녹십자와 한미약품은 LA-GLA의 글로벌 임상을 위해 미국, 한국에서 임상 1/2상 IND 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 또한 지난달 21일 아르헨티나에서 임상 1/2상 IND 승인을 받아 파브리병을 진단받은 18세 이상의 성인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학, 유효성을 평가할 예정이다.

이번 임상 1/2상 시험은 미국 LDRTC(Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center)를 포함한 6개 기관과 한국 양산 부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 실시된다. 스크리닝을 통해 임상시험 참여 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 투여받는다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다.

이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함과 함께 정맥 주입에 따른 치료 부작용이 있고 심장과 신장, 중추 및 말초 신경계를 포함한 주요 장기의 병증 진행을 완전히 억제하지 못하는 한계 등으로 인해 여전히 해결되지 않은 미충족 의료 수요(unmet medical needs)가 존재한다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있다. 또한, 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다. 이를 바탕으로 지난해 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 1월에는 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation) 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

신촌 세브란스병원 홍그루 교수는 “본원에서 글로벌 임상의 첫 환자 투여를 하게 돼 매우 기쁘다”며 “이번 임상을 통해 많은 파브리 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 희망한다”고 전했다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 “첫 환자 투여와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상이 본격적으로 시작돼 기쁘다”며 “GC녹십자는 MPSIIIA와 같은 다양한 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험이 있는 만큼, 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한미약품 이문희 GM임상팀장은 “의약품 약효를 획기적으로 늘려주는 ‘랩스커버리’ 기술이 적용된 LA-GLA가 파브리병 환자들에게 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다”며 “GC녹십자와 함께 임상 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.